Human iPSC Models of Ganglioside Deficiency Reveal a Sialylated Lipid Requirement for Plasma-Membrane Organization and Neuronal Activity
Utilizzando neuroni corticali derivati da iPSC umane, lo studio dimostra che la carenza di gangliosidi sialilati, in particolare nella deficienza di ST3GAL5, compromette l'organizzazione della membrana plasmatica e l'attività elettrica neuronale, rivelando come l'accumulo di precursori sialilati semplici possa mitigare gli effetti patologici nel caso della deficienza di B4GALNT1.